4 întrebări de pus despre tratamente și terapii cu atrofie musculară spinală

Conţinut

• 1. Ce fel de terapii de „calitate a vieții” sunt disponibile?
• 2. Ce pot face terapiile cu prescripție medicală?
• 3. Am auzit despre mai multe noi tratamente interesante pentru SMA. Ce sunt și sunt disponibile pentru mine?
• 4. Sunt un candidat bun pentru studii clinice?
• A lua cu livrare

Deși în prezent nu există leac pentru atrofia musculară a coloanei vertebrale (SMA), tratamente și terapii sunt disponibile. Aceasta înseamnă că există o mulțime de moduri de a vă concentra pe obținerea celei mai bune calități de viață posibile. Persoanele cu SMA se bazează pe opțiuni de tratament și terapie pentru a trăi cât mai confortabil și productiv.

Dar, cu atât de multe variații de simptome și severitate, de unde știi ce este cel mai bine pentru tine sau persoana iubită? Mai jos sunt patru întrebări pentru a vă adresa furnizorului dumneavoastră de asistență medicală, pentru a vă ajuta să determinați opțiunile potrivite pentru circumstanțele dvs.

1. Ce fel de terapii de „calitate a vieții” sunt disponibile?

Este important să poți face lucruri de care îți place și să explorezi interese care se potrivesc cu abilitățile tale fizice. Slăbiciunea musculară severă și atrofia cauzată de SMA nu afectează doar puterea fizică. De asemenea, pot afecta serios capacitatea de a respira, de a înghiți și de a vorbi uneori.

Menținerea cât mai activă este vitală pentru a încetini evoluția SMA și a menține o calitate înaltă a vieții. Kinetoterapia poate ajuta la postură, poate preveni imobilitatea articulară și poate ajuta la menținerea forței. Exercițiile de întindere pot ajuta la reducerea spasmelor și la îmbunătățirea gamei de mișcare și circulație. Aplicarea căldurii poate ușura temporar durerile și rigiditatea musculară.

Pe măsură ce SMA progresează, sunt disponibile terapii pentru probleme cu vorbirea, mestecarea și înghițirea. Dispozitivele de asistență pot ajuta o persoană care are SMA să meargă, să vorbească și să mănânce, ceea ce le poate permite să-și păstreze independența.

2. Ce pot face terapiile cu prescripție medicală?

Durerea musculară și spasmele, scăderea gamei de mișcare și problemele legate de mestecare, înghițire și droguri pot fi tratate cu medicamente cu prescripție medicală.

Institutul Național de Tulburări neurologice și accident vascular cerebral sugerează să vă adresați furnizorului dumneavoastră de asistență medicală despre relaxanți musculari, cum ar fi baclofenul (Gablofen), tizanidina (Zanaflex) și benzodiazepinele. Toxina botulinică este uneori injectată direct în glandele salivare pentru spasme ale maxilarului sau drool. Saliva excesivă poate fi, de asemenea, tratată cu amitriptilină (Elavil), glicopirolat (Robinul) și atropină (Atropen).

Depresia și anxietatea sunt două efecte indirecte care sunt comune cu SMA. Vorbirea cu un consilier sau terapeut poate fi o modalitate bună de a aborda aceste probleme. În unele cazuri, o opțiune adecvată de asistență medicamentoasă este o opțiune.

3. Am auzit despre mai multe noi tratamente interesante pentru SMA. Ce sunt și sunt disponibile pentru mine?

Nusinersen (vândut sub numele de marcă Spinraza) a fost primul tratament SMA aprobat de FDA. Nu este un remediu pentru SMA, dar poate încetini condiția. Un articol publicat în The New England Journal of Medicine raportează aproximativ 40 la sută dintre cei care au luat acest medicament au cunoscut o încetinire a evoluției bolii. Mulți participanți au raportat, de asemenea, o îmbunătățire a forței musculare cu medicamentul.

Onasemnogene abeparvovec (vândut sub numele de marcă Zolgensma) a fost aprobat de FDA în 2019. Este o terapie genică pentru copiii sub 2 ani. Tratează cele mai frecvente tipuri de SMA. Participanții la studiile clinice au văzut o mișcare și o funcție mai bună a mușchilor și au fost capabili să realizeze repere precum târârea și șederea.

Spinraza și Zolgensma sunt printre cele mai scumpe medicamente din istorie. Cu toate acestea, puteți consulta cu furnizorul dvs. de asigurare pentru a vedea dacă acestea acoperă aceste medicamente. De asemenea, puteți primi asistență financiară prin programele de asistență ale producătorilor.

Tratamentele inițiale ale Spinrazei au un preț de 750.000 USD. Tratamentele ulterioare pot adăuga până la sute de mii de dolari mai mult. O doză unică de Zolgensma costă 2.125.000 USD.

Furnizorul dumneavoastră de asistență medicală ar trebui să vă ajute să înțelegeți toate beneficiile și riscurile potențiale asociate cu aceste medicamente înainte de a accepta tratamentul.

4. Sunt un candidat bun pentru studii clinice?

Multe persoane care trăiesc cu SMA sunt interesate de studiile clinice, sperând la îmbunătățirea stării lor sau chiar la o cură. Însă studiile clinice sunt adesea complexe și pot fi mai puțin utile decât speră oamenii. În timp ce scopul final este întotdeauna un tratament eficient disponibil pe piața deschisă, acesta nu este rezultatul pentru majoritatea medicamentelor de încercare.

De fapt, majoritatea medicamentelor de studiu nu primesc niciodată aprobarea FDA. În 2016, un studiu independent și validat a dezvăluit o tendință surprinzătoare: aprobarea FDA pentru medicamentele de studiu a scăzut dramatic din 2004 până la aproximativ 10 la sută. Cu alte cuvinte, pentru fiecare 100 de medicamente care solicită aprobare, doar 10 fac acest proces. Aceasta include medicamente care ar putea trata SMA. Potrivit organizației nonprofit Cure SMA, principalele motive pentru eșec sunt problemele de siguranță, lipsa de eficiență și problemele de fabricație.

Participarea la încercare este o decizie personală și ar trebui să vă ponderați opțiunile cu atenție împotriva riscurilor. Furnizorul dumneavoastră de asistență medicală vă poate ajuta să găsiți orice studii pentru care vă calificați, dar este important să vă gestionați așteptările. Încercările au un potențial înclinat, dar există riscuri potențial necunoscute pentru sănătate. Majoritatea oamenilor nu văd rezultate semnificative.

Puteți găsi un director complet al studiilor active din SUA la ClinicalTrials.gov.

A lua cu livrare

Multe universități, spitale, oameni de știință în biotehnologie și companii farmaceutice comerciale caută în mod activ modalități mai bune de a trata SMA. Până atunci, înțelegerea opțiunilor dvs. și luarea de decizii în cunoștință de cauză despre tratamentul dvs. pot fi modalități puternice de a vă ajuta să vă gestionați simptomele și să vă trăiți cea mai bună viață.