Medicație și tratament pentru SM progresivă primară

Conţinut

• Medicamente pentru PPMS
• Ocrelizumab (Ocrevus)
• Tratamentul cu celule stem
• Studii clinice
• Acidul lipoic
• Biotină cu doze mari
• Masitinib (AB1010)
• Ibudilast
• Terapii naturale și complementare
• Ergoterapie
• Fizioterapie
• Patologia vorbirii-limbajului (SLP)
• Exercițiu
• Terapii complementare și alternative (CAM)
• Tratarea simptomelor PPMS
• Medicamente
• Schimbările stilului de viață
• Reabilitare
• La pachet

Scleroza multiplă primară progresivă (SMPP) este unul dintre cele patru tipuri de scleroză multiplă (SM).

Potrivit Societății Naționale a Sclerozei Multiple, aproximativ 15% dintre persoanele cu SM primesc un diagnostic de SMPP.

Spre deosebire de alte tipuri de SM, PPMS progresează de la început fără recidive acute sau remisiuni. Deși boala progresează de obicei încet și poate dura ani până la diagnostic, aceasta duce de obicei la probleme cu mersul pe jos.

Nu există o cauză cunoscută a SM. Cu toate acestea, multe tratamente pot ajuta la prevenirea progresiei simptomelor PPMS.

Medicamente pentru PPMS

Majoritatea medicamentelor existente pentru SM sunt concepute pentru a controla inflamația și a reduce numărul recidivelor.

Cu toate acestea, PPMS provoacă o inflamație semnificativ mai mică decât scleroza multiplă recidivantă-remitentă (SMRR), cel mai frecvent tip de SM.

În plus, deși ar putea exista ocazional mici grade de îmbunătățire, PPMS nu are remisiuni.

Deoarece este imposibil să se prevadă evoluția PPMS la orice persoană care o are, este dificil pentru cercetători să evalueze eficacitatea unui medicament în evoluția bolii. Cu toate acestea, începând din 2017, un medicament PPMS a primit aprobarea de la Food and Drug Administration (FDA).

Ocrelizumab (Ocrevus)

Ocrelizumab (Ocrevus) este aprobat de FDA pentru a trata atât PPMS cât și RRMS.

Este un anticorp monoclonal care distruge anumite celule B ale sistemului imunitar. Cercetările sugerează că celulele B sunt parțial responsabile pentru deteriorarea creierului și a țesuturilor măduvei spinării la persoanele cu SM. Această deteriorare este activată chiar de sistemul imunitar.

Ocrelizumab se administrează prin perfuzie intravenoasă. Primele două perfuzii se administrează la 2 săptămâni distanță. Infuziile ulterioare se administrează la fiecare 6 luni.

Tratamentul cu celule stem

Scopul utilizării celulelor stem pentru tratarea PPMS este de a promova sistemul imunitar pentru a repara daunele și a reduce inflamația sistemului nervos central (SNC).

Pentru un proces cunoscut sub numele de transplant de celule stem hematopoietice (HSCT), celulele stem sunt colectate din țesuturile proprii ale unei persoane, cum ar fi măduva osoasă sau sânge, și apoi reintroduse după ce sistemul lor imunitar a fost suprimat. Acest lucru se face într-un spital și este în prezent aprobat de FDA.

Cu toate acestea, HSCT este o procedură majoră cu efecte secundare grave. Sunt necesare mai multe cercetări și rezultate din studiile clinice înainte ca acesta să devină un tratament utilizat pe scară largă pentru PPMS.

Studii clinice

Mai multe studii clinice sunt în curs de desfășurare la persoanele cu PPMS. Studiile clinice trec prin mai multe faze înainte de a primi aprobarea FDA.

Faza I se concentrează pe cât de sigur este medicamentul și implică un grup mic de participanți.

În timpul fazei II, cercetătorii își propun să determine cât de eficient este medicamentul pentru anumite afecțiuni, cum ar fi SM.

Faza III include de obicei un grup mai mare de participanți.

Cercetătorii se uită, de asemenea, la alte populații, dozaje și combinații de medicamente pentru a afla mai multe despre cât de sigur și eficient este medicamentul.

Acidul lipoic

Un studiu de faza II de doi ani evaluează în prezent acidul lipoic antioxidant oral. Cercetătorii studiază dacă poate păstra mobilitatea și proteja creierul mai mult decât un placebo inactiv în formele progresive de SM.

Acest studiu se bazează pe un studiu de fază II mai vechi, care a analizat 51 de persoane cu SM progresivă secundară (SPMS). Cercetătorii au descoperit că acidul lipoic a reușit să reducă rata pierderii țesutului cerebral în comparație cu placebo.

Biotină cu doze mari

Biotina este o componentă a complexului de vitamina B și este implicată în creșterea celulelor și în metabolismul grăsimilor și aminoacizilor.

Un studiu observațional recrutează persoane cu PPMS care iau zilnic o doză mare de biotină (300 miligrame). Cercetătorii doresc să vadă dacă este eficient și sigur în încetinirea progresului handicapului la persoanele cu PPMS. În studiile observaționale, cercetătorii monitorizează participanții fără a interveni în proces.

Un alt studiu de fază III evaluează o formulare cu doză mare de biotină cunoscută sub numele de MD1003 pentru a vedea dacă este mai eficientă decât un placebo. Cercetătorii vor să știe dacă poate încetini dizabilitatea persoanelor cu SM progresivă, în special a celor cu insuficiență a mersului.

Un mic studiu deschis a analizat efectele biotinei cu doze mari la persoanele cu PPMS sau SPMS. Dozele au variat între 100 și 300 de miligrame pe zi timp de 2 până la 36 de luni.

Participanții la acest studiu au arătat îmbunătățirea deficienței vizuale legată de leziunea nervului optic și alte simptome ale SM, cum ar fi funcția motorie și oboseala.

Cu toate acestea, un alt studiu a constatat că biotina cu doze mari aproape a triplat rata de recidivă la participanții cu PPMS.

De asemenea, a avertizat că dozele mari de biotină pot duce la rezultate inexacte de laborator pentru persoanele cu anumite afecțiuni, inclusiv SM.

Masitinib (AB1010)

Masitinib este un medicament imunomodulator oral care a fost dezvoltat ca un posibil tratament pentru PPMS.

Tratamentul s-a dovedit deja promițător într-un studiu de fază II. În prezent, este în curs de investigare într-un studiu de fază III la persoanele cu PPMS sau SPMS fără recidive.

Ibudilast

Ibudilast inhibă o enzimă numită fosfodiesterază. Utilizat ca medicament pentru astm, în special în Asia, s-a dovedit, de asemenea, că promovează repararea mielinei și ajută la protejarea celulelor nervoase de daune.

Ibudilast a primit o desemnare rapidă de către FDA. Acest lucru ar putea accelera dezvoltarea sa viitoare ca un posibil tratament pentru SM progresivă.

Rezultatele unui studiu de fază II la 255 de pacienți cu SM progresivă au fost publicate în New England Journal of Medicine.

În studiu, ibudilast a fost asociat cu o progresie mai lentă a atrofiei creierului decât un placebo. Cu toate acestea, a dus și la rate mai mari de efecte secundare ale sistemului digestiv, cefalee și depresie.

Terapii naturale și complementare

Multe alte tratamente, în afară de medicamente, pot ajuta la optimizarea funcționării și a calității vieții, în ciuda efectelor bolii.

Ergoterapie

Terapia ocupațională îi învață pe oameni abilitățile practice de care au nevoie pentru a se îngriji atât acasă, cât și la locul de muncă.

Terapeuții ocupaționali le arată oamenilor cum să-și păstreze energia, deoarece PPMS provoacă de obicei oboseală extremă. De asemenea, îi ajută pe oameni să își ajusteze activitățile și treburile zilnice.

Terapeuții pot sugera modalități de îmbunătățire sau renovare a caselor și locurilor de muncă pentru a le face mai accesibile persoanelor cu dizabilități. De asemenea, pot ajuta la tratarea problemelor de memorie și cognitive.

Fizioterapie

Fizioterapeuții lucrează pentru a crea rutine de exerciții specifice pentru a ajuta oamenii să își mărească raza de mișcare, să își păstreze mobilitatea și să reducă spasticitatea și tremurăturile.

Fizioterapeuții pot recomanda echipamente pentru a ajuta persoanele cu PPMS să se deplaseze mai bine, cum ar fi:

• scaune cu rotile
• plimbători
• bastoane
• scutere

Patologia vorbirii-limbajului (SLP)

Unele persoane cu PPMS au probleme cu limbajul, vorbirea sau înghițirea. Patologii pot învăța oamenii cum să:

• pregătește mâncare ușor de înghițit
• mananca in siguranta
• folosiți tuburile de alimentare în mod corespunzător

De asemenea, pot recomanda ajutoare telefonice utile și amplificatoare de vorbire pentru a facilita comunicarea.

Exercițiu

Rutinele de exerciții vă pot ajuta să reduceți spasticitatea și să mențineți o gamă de mișcări. Puteți încerca yoga, înotul, întinderea și alte forme acceptabile de exerciții.

Desigur, este întotdeauna o idee bună să discutați cu medicul dumneavoastră orice rutină de exerciții fizice.

Terapii complementare și alternative (CAM)

Terapiile CAM sunt considerate tratamente neconvenționale. Mulți oameni încorporează un anumit tip de terapie CAM ca parte a managementului SM.

Există cercetări foarte limitate care evaluează siguranța și eficacitatea CAM în SM. Dar astfel de terapii sunt menite să ajute la prevenirea bolii de a vă afecta sistemul nervos și a vă menține sănătatea, astfel încât corpul dumneavoastră să nu simtă atât de mult efectele bolii.

Potrivit unui studiu, cele mai promițătoare terapii CAM pentru SM includ:

• o dieta saraca in grasimi
• suplimente cu acizi grași omega-3
• suplimente de acid lipoic
• suplimente de vitamina D

Discutați cu medicul dumneavoastră înainte de a adăuga CAM în planul dumneavoastră de tratament și asigurați-vă că continuați să respectați tratamentele prescrise.

Tratarea simptomelor PPMS

Simptomele frecvente ale SM pe care le puteți prezenta includ:

• oboseală
• amorţeală
• slăbiciune
• ameţeală
• tulburari cognitive
• spasticitate
• durere
• dezechilibru
• probleme urinare
• modificări ale dispoziției

O mare parte din planul dumneavoastră general de tratament va fi gestionarea simptomelor. Este posibil să aveți nevoie de o varietate de medicamente, modificări ale stilului de viață și tratamente complementare pentru a face acest lucru.

Medicamente

În funcție de simptome, medicul vă poate prescrie:

• relaxante musculare
• antidepresive
• medicamente pentru disfuncția vezicii urinare
• medicamente pentru reducerea oboselii, cum ar fi modafinil (Provigil)
• medicamente pentru durere
• ajutoare pentru dormit pentru a ajuta la insomnie
• medicamente pentru a ajuta la tratarea disfuncției erectile (DE)

Schimbările stilului de viață

Aceste modificări ale stilului de viață ar putea face simptomele mai ușor de gestionat:

• Mâncați o dietă sănătoasă bogată în vitamine, minerale și antioxidanți.
• Efectuați exerciții de consolidare a forței pentru a construi mușchii și a crește energia.
• Încercați exerciții blânde și programe de întindere precum tai chi și yoga pentru a ajuta la echilibru, flexibilitate și coordonare.
• Mențineți o rutină de somn adecvată.
• Gestionați stresul cu masaj, meditație sau acupunctură.
• Folosiți dispozitive de asistență pentru a îmbunătăți calitatea vieții.

Reabilitare

Scopul reabilitării este îmbunătățirea și menținerea funcției și reducerea oboselii. Aceasta poate include:

• fizioterapie
• ergoterapie
• reabilitare cognitivă
• patologia vorbirii-limbajului
• reabilitare vocală

Adresați-vă medicului dumneavoastră pentru recomandări către specialiștii din aceste domenii.

La pachet

PPMS nu este un tip obișnuit de SM, dar mai mulți cercetători explorează în continuare modalități de tratare a afecțiunii.

Aprobarea din 2017 a ocrelizumab a marcat un mare pas înainte, deoarece este aprobată pentru indicarea PPMS. Alte tratamente emergente, cum ar fi antiinflamatoarele și biotina, au obținut rezultate mixte în PPMS până acum.

Ibudilast a fost, de asemenea, studiat pentru efectele sale asupra PPMS și SPMS. Rezultatele recente dintr-un studiu de fază II arată că provoacă unele efecte secundare, inclusiv depresie. Cu toate acestea, a fost asociat și cu o rată mai mică de atrofie a creierului.

Vorbiți cu medicul dumneavoastră dacă doriți cele mai actualizate informații despre cele mai bune modalități de gestionare a PPMS.