Terapia genică: ce este, cum se face și ce poate fi tratat

Conţinut

• Cum se face
• Tehnica CRISPR
• Tehnica cu celule T auto
• Boli pe care terapia genică le poate trata
• Terapia genică împotriva cancerului

Terapia genică, cunoscută și sub numele de terapie genică sau editare genică, este un tratament inovator care constă dintr-un set de tehnici care pot fi utile în tratamentul și prevenirea bolilor complexe, precum bolile genetice și cancerul, prin modificarea genelor specifice.

Genele pot fi definite ca unitatea fundamentală a eredității și sunt alcătuite dintr-o secvență specifică de acizi nucleici, adică ADN și ARN, și care transportă informații legate de caracteristicile și sănătatea persoanei. Astfel, acest tip de tratament constă în provocarea modificărilor ADN-ului celulelor afectate de boală și activarea apărării organismului pentru a recunoaște țesutul deteriorat și a promova eliminarea acestuia.

Bolile care pot fi tratate în acest mod sunt cele care implică o anumită alterare a ADN-ului, cum ar fi cancerul, bolile autoimune, diabetul, fibroza chistică, printre alte boli degenerative sau genetice, cu toate acestea, în multe cazuri sunt încă în faza de dezvoltare teste.

Cum se face

Terapia genică constă în utilizarea genelor în locul medicamentelor pentru tratarea bolilor. Se face prin schimbarea materialului genetic al țesutului compromis de boală cu altul normal. În prezent, terapia genică a fost efectuată utilizând două tehnici moleculare, tehnica CRISPR și tehnica auto-celule T:

Tehnica CRISPR

Tehnica CRISPR constă în modificarea unor regiuni specifice ale ADN-ului care ar putea fi legate de boli. Astfel, această tehnică permite modificarea genelor în locații specifice, într-un mod precis, rapid și mai puțin costisitor. În general, tehnica poate fi realizată în câțiva pași:

• Genele specifice, care pot fi numite și gene țintă sau secvențe, sunt identificate;
• După identificare, oamenii de știință creează o secvență „ARN ghid” care completează regiunea țintă;
• Acest ARN este plasat în celulă împreună cu proteina Cas 9, care funcționează prin tăierea secvenței ADN țintă;
• Apoi, o nouă secvență ADN este inserată în secvența anterioară.

Majoritatea modificărilor genetice implică gene localizate în celulele somatice, adică celule care conțin material genetic care nu este transmis din generație în generație, limitând schimbarea doar la acea persoană. Cu toate acestea, au apărut cercetări și experimente în care tehnica CRISPR se realizează pe celule germinale, adică pe ovul sau spermă, ceea ce a generat o serie de întrebări despre aplicarea tehnicii și siguranța acesteia în dezvoltarea persoanei. .

Consecințele pe termen lung ale tehnicii și ale editării genelor nu sunt încă cunoscute. Oamenii de știință cred că manipularea genelor umane poate face o persoană mai susceptibilă la apariția mutațiilor spontane, care pot duce la supraactivarea sistemului imunitar sau la apariția unor boli mai grave.

În plus față de discuția despre editarea genelor care se învârte în jurul posibilității mutațiilor spontane și a transmisibilității alterării pentru generațiile viitoare, problema etică a procedurii a fost, de asemenea, larg discutată, deoarece această tehnică poate fi folosită și pentru a modifica copilul bebelușului. caracteristici, cum ar fi culoarea ochilor, înălțimea, culoarea părului etc.

Tehnica cu celule T auto

Tehnica Car T-Cell este deja utilizată în Statele Unite, Europa, China și Japonia și a fost recent utilizată în Brazilia pentru tratarea limfomului. Această tehnică constă în modificarea sistemului imunitar, astfel încât celulele tumorale să fie ușor recunoscute și eliminate din corp.

Pentru a face acest lucru, celulele T de apărare ale persoanei sunt îndepărtate și materialul genetic al acestora este manipulat prin adăugarea genei CAR în celule, cunoscută sub numele de receptor antigenic himeric. După adăugarea genei, numărul de celule este crescut și din momentul în care se verifică un număr adecvat de celule și prezența unor structuri mai adaptate pentru recunoașterea tumorii, apare o inducere a agravării sistemului imunitar al persoanei și, apoi, injectarea a celulelor de apărare modificate cu gena CAR.

Astfel, există activarea sistemului imunitar, care începe să recunoască celulele tumorale mai ușor și este capabil să elimine aceste celule mai eficient.

Boli pe care terapia genică le poate trata

Terapia genică este promițătoare pentru tratamentul oricărei boli genetice, cu toate acestea, numai pentru unele pot fi deja efectuate sau se află în faza de testare. Editarea genetică a fost studiată cu scopul de a trata boli genetice, cum ar fi fibroza chistică, orbire congenitală, hemofilie și anemie cu celule secera, de exemplu, dar a fost considerată și ca o tehnică care poate promova prevenirea bolilor mai grave și complexe , cum ar fi, de exemplu, cancerul, bolile de inimă și infecția cu HIV, de exemplu.

În ciuda faptului că este mai studiată pentru tratamentul și prevenirea bolilor, editarea genelor poate fi aplicată și la plante, astfel încât acestea să devină mai tolerante la schimbările climatice și mai rezistente la paraziți și pesticide și la alimente cu scopul de a fi mai hrănitoare .

Terapia genică împotriva cancerului

Terapia genică pentru tratamentul cancerului este deja efectuată în unele țări și este indicată în special pentru cazuri specifice de leucemii, limfoame, melanoame sau sarcoame, de exemplu. Acest tip de terapie constă în principal în activarea celulelor de apărare ale organismului pentru a recunoaște celulele tumorale și a le elimina, ceea ce se face prin injectarea de țesuturi modificate genetic sau de viruși în corpul pacientului.

Se crede că, în viitor, terapia genică va deveni mai eficientă și va înlocui tratamentele actuale pentru cancer, totuși, deoarece este încă costisitoare și necesită tehnologie avansată, este indicat de preferință în cazurile care nu răspund la tratamentul cu chimioterapie, radioterapie și chirurgie.