Modificări promițătoare în peisajul tratamentelor pentru SM

Conţinut

• Scopul tratamentelor
• Tratament
• Gilenya (fingolimod)
• Teriflunomidă (Aubagio)
• Fumarat de dimetil (Tecfidera)
• Dalfampridină (Ampyra)
• Alemtuzumab (Lemtrada)
• Tehnica modificată a memoriei de poveste
• Peptide de mielină
• Viitorul tratamentelor pentru SM

Scleroza multiplă (SM) este o boală cronică care afectează sistemul nervos central. Nervii sunt acoperiți cu o acoperire de protecție numită mielină, care, de asemenea, accelerează transmisia semnalelor nervoase. Persoanele cu SM prezintă inflamație a zonelor de mielină și deteriorarea progresivă și pierderea mielinei.

Nervii pot funcționa anormal atunci când mielina este deteriorată. Acest lucru poate provoca o serie de simptome imprevizibile. Acestea includ:

• dureri, furnicături sau senzații de arsură pe tot corpul
• pierderea vederii
• dificultăți de mobilitate
• spasme musculare sau rigiditate
• dificultate cu echilibrul
• vorbire neclară
• memoria afectată și funcția cognitivă

Ani de cercetare dedicată au dus la noi tratamente pentru SM. Încă nu există un remediu pentru boală, dar regimurile medicamentoase și terapia comportamentală permit persoanelor cu SM să se bucure de o calitate a vieții mai bună.

Scopul tratamentelor

Multe opțiuni de tratament pot ajuta la gestionarea evoluției și simptomelor acestei boli cronice. Tratamentul poate ajuta:

• încetinește progresia SM
• minimizați simptomele în timpul exacerbărilor sau apariției MS
• îmbunătățirea funcției fizice și mentale

Tratamentul sub formă de grupuri de sprijin sau terapie de vorbire poate oferi, de asemenea, un sprijin emoțional atât de necesar.

Tratament

Oricine este diagnosticat cu o formă recidivantă de SM va începe cel mai probabil tratamentul cu un medicament modificator al bolii aprobat de FDA. Aceasta include persoanele care experimentează un prim eveniment clinic în concordanță cu SM. Tratamentul cu un medicament care modifică boala ar trebui să continue la nesfârșit, cu excepția cazului în care pacientul are un răspuns slab, suferă efecte secundare intolerabile sau nu ia medicamentul așa cum ar trebui. Tratamentul ar trebui să se schimbe, de asemenea, dacă devine disponibilă o opțiune mai bună.

Gilenya (fingolimod)

În 2010, Gilenya a devenit primul medicament oral pentru tipurile de SM recidivante care a fost aprobat de Food and Drug Administration (FDA). Rapoartele arată că poate reduce recidivele la jumătate și poate încetini progresia bolii.

Teriflunomidă (Aubagio)

Un obiectiv principal al tratamentului SM este de a încetini progresia bolii. Medicamentele care fac acest lucru se numesc medicamente care modifică boala. Un astfel de medicament este teriflunomida orală (Aubagio). A fost aprobat pentru utilizare la persoanele cu SM în 2012.

Un studiu publicat în The New England Journal of Medicine a constatat că persoanele cu SM recidivante care au luat teriflunomidă o dată pe zi au prezentat rate de progresie a bolii semnificativ mai lente și mai puține recidive decât cele care au luat un placebo. Persoanele cărora li s-a administrat doza mai mare de teriflunomidă (14 mg vs. 7 mg) au prezentat o scădere a progresiei bolii. Teriflunomida a fost doar al doilea medicament care modifică boala orală aprobat pentru tratamentul SM.

Fumarat de dimetil (Tecfidera)

Un al treilea medicament care modifică boala orală a devenit disponibil pentru persoanele cu SM în martie 2013. Dimetil fumarat (Tecfidera) a fost cunoscut anterior ca BG-12. Oprește sistemul imunitar să se atace și să distrugă mielina. Poate avea și un efect protector asupra organismului, similar cu efectul pe care îl au antioxidanții. Medicamentul este disponibil sub formă de capsulă.

Fumaratul de dimetil este conceput pentru persoanele care au SM recidivant-remitentă (SMR). SMRR este o formă a bolii în care o persoană intră de obicei în remisie pentru o perioadă de timp înainte ca simptomele să se agraveze. Persoanele cu acest tip de SM pot beneficia de doze de două ori pe zi din acest medicament.

Dalfampridină (Ampyra)

Distrugerea mielinei indusă de MS afectează modul în care nervii trimit și primesc semnale. Acest lucru poate afecta mișcarea și mobilitatea. Canalele de potasiu sunt ca porii de pe suprafața fibrelor nervoase. Blocarea canalelor poate îmbunătăți conducerea nervilor în nervii afectați.

Dalfampridina (Ampyra) este un blocant al canalelor de potasiu. Studiile publicate în acest studiu au constatat că dalfampridina (numită anterior fampridină) a crescut viteza de mers la persoanele cu SM. Studiul original a testat viteza de mers pe jos în timpul unei plimbări de 25 de picioare. Nu a arătat că dalfampridina este benefică. Cu toate acestea, analiza post-studiu a arătat că participanții au arătat o viteză de mers mai mare în timpul unui test de șase minute, atunci când au luat 10 mg de medicament zilnic. Participanții care au experimentat o viteză crescută de mers au demonstrat, de asemenea, o forță musculară îmbunătățită a piciorului.

Alemtuzumab (Lemtrada)

Alemtuzumab (Lemtrada) este un anticorp monoclonal umanizat (proteină produsă în laborator care distruge celulele canceroase). Este un alt agent modificator al bolii aprobat pentru tratarea formelor recidivante de SM. Acesta vizează o proteină numită CD52 care se găsește pe suprafața celulelor imune. Deși nu se știe exact cum funcționează alemtuzumab, se crede că se leagă de CD52 pe limfocitele T și B (celule albe din sânge) și provoacă liza (descompunerea celulei). Medicamentul a fost aprobat mai întâi pentru a trata leucemia la o doză mult mai mare.

Lemtrada a avut dificultăți în obținerea aprobării FDA în Statele Unite. FDA a respins cererea de aprobare a Lemtrada la începutul anului 2014. Au citat necesitatea mai multor studii clinice care să arate că beneficiul este mai mare decât riscul de efecte secundare grave. Lemtrada a fost aprobat ulterior de FDA în noiembrie 2014, dar vine cu un avertisment cu privire la afecțiuni autoimune grave, reacții la perfuzie și risc crescut de afecțiuni maligne, cum ar fi melanomul și alte tipuri de cancer. A fost comparat cu medicamentul EMD Serono, Rebif, în două studii de fază III. Studiile au constatat că a fost mai bun la reducerea ratei de recidivă și agravarea dizabilității pe parcursul a doi ani.

Datorită profilului său de siguranță, FDA recomandă ca acesta să fie prescris numai pacienților care au avut un răspuns inadecvat la două sau mai multe alte tratamente pentru SM.

Tehnica modificată a memoriei de poveste

SM afectează și funcția cognitivă. Poate afecta negativ memoria, concentrarea și funcțiile executive precum organizarea și planificarea.

Cercetatorii de la Centrul de Cercetare al Fundatiei Kessler au descoperit ca o tehnica modificata de memorie a povestii (mSMT) poate fi eficienta pentru persoanele care experimenteaza efecte cognitive din SM. Învățarea și zonele de memorie ale creierului au arătat o mai mare activare în scanările RMN după sesiunile de mSMT. Această metodă de tratament promițătoare ajută oamenii să păstreze noi amintiri. De asemenea, îi ajută pe oameni să-și amintească informații mai vechi utilizând o asociere bazată pe poveste între imagini și context. Tehnica modificată a memoriei de poveste ar putea ajuta pe cineva cu MS să-și amintească diverse articole de pe o listă de cumpărături, de exemplu.

Peptide de mielină

Mielina se deteriorează ireversibil la persoanele cu SM. Testele preliminare raportate în JAMA Neurology sugerează că o posibilă terapie nouă este promițătoare. Un grup mic de subiecți a primit peptide de mielină (fragmente de proteine) printr-un plasture purtat pe pielea lor pe o perioadă de un an. Un alt grup mic a primit un placebo. Persoanele care au primit peptidele de mielină au prezentat semnificativ mai puține leziuni și recidive decât persoanele care au primit placebo. Pacienții au tolerat bine tratamentul și nu au existat evenimente adverse grave.

Viitorul tratamentelor pentru SM

Tratamentele eficiente ale SM variază de la persoană la persoană. Ceea ce funcționează bine pentru o persoană nu va funcționa neapărat pentru alta. Comunitatea medicală continuă să afle mai multe despre boală și cum să o trateze cel mai bine. Cercetarea combinată cu încercarea și eroarea sunt esențiale pentru găsirea unui remediu.