Întrebați expertul: descoperiri și studii clinice pentru mielofibroză

Conţinut

• Ce studii clinice recente și în curs de desfășurare se întâmplă pentru mielofibroză?
• Au existat descoperiri recente de cercetare pentru gestionarea sau tratarea mielofibrozei?
• Unde și cum poate găsi cineva care să participe la studii clinice de mielofibroză?
• Cât de reușite au fost tratamentele actuale pentru tratarea mielofibrozei?
• Există riscuri de înscriere la un studiu clinic?
• Care sunt cele mai bune metode de a preveni progresia mielofibrozei?
• Există un remediu pentru mielofibroză?

Ce studii clinice recente și în curs de desfășurare se întâmplă pentru mielofibroză?

Este un moment foarte activ pentru cercetarea mielofibrozei. În urmă cu câțiva ani, studiile JAKARTA și JAKARTA2 au raportat contracția splinei și îmbunătățirea simptomelor cu inhibitorul selectiv al JAK2 fedratinib.

Mai recent, studiul PERSIST a demonstrat eficacitatea pentru inhibitorul multikinazei pacritinib. Procesul de faza III pentru acest medicament interesant este recrutarea activă. Studiul SIMPLIFY a arătat rezultate încurajatoare pentru inhibitorul JAK1 / JAK2 momelotinib.

Zeci de studii clinice în curs de cercetare se uită la noi medicamente vizate, fie singure, fie în combinație cu medicamente deja aprobate pentru mielofibroză. Sperăm să avem mai multe instrumente în cutia noastră de instrumente pentru a trata această boală, deoarece cercetările în curs sunt finalizate.

Au existat descoperiri recente de cercetare pentru gestionarea sau tratarea mielofibrozei?

Absolut. Medicii au știut despre importanța inhibării JAK2 pentru tratarea mielofibrozei încă de la aprobarea Jakafi (ruxolitinib) pentru tratamentul mielofibrozei în 2011.

Inbelicul inhibitor JAK2 (fedratinib) a fost aprobat anul trecut pentru mielofibroza intermediară 2 sau cu risc ridicat. Acum îl putem folosi fie înainte, fie după progresia pe Jakafi.

Pacritinib este un alt medicament foarte interesant. Deoarece nu suprimă măduva osoasă, o putem folosi la pacienții cu un număr redus de trombocite. Aceasta este o constatare frecventă la pacienții cu mielofibroză care pot limita opțiunile de tratament.

Unde și cum poate găsi cineva care să participe la studii clinice de mielofibroză?

Cel mai simplu și mai bun mod de a participa la un proces este să întrebați medicul dumneavoastră. Ei pot analiza zeci de încercări pentru a vedea care ar fi cel mai potrivit pentru tipul și stadiul dumneavoastră de boală. Dacă studiul nu este disponibil la cabinetul medicului, ei pot coordona o sesizare la un centru care oferă studiul.

Clinicaltrials.gov este o bază de date întreținută de Institutele Naționale de Sănătate care listează toate studiile clinice disponibile. Este deschis pentru oricine să examineze și este ușor de căutat. Cu toate acestea, poate fi confuz pentru persoanele fără medii.

Grupurile de advocacy pentru pacienți sunt, de asemenea, resurse excelente pentru o serie de subiecte, inclusiv studii clinice. Consultați Fundația pentru educație MPN sau MPN Advocacy & Education International.

Cât de reușite au fost tratamentele actuale pentru tratarea mielofibrozei?

Managementul mielofibrozei a parcurs un drum lung în ultimii 10 ani. Analizele genomice au ajutat la reglarea sistemului nostru de evaluare a riscurilor. Acesta ajută medicii să stabilească cine va beneficia cel mai mult de un transplant de măduvă.

Lista medicamentelor eficiente cu mielofibroză este în creștere. Aceste medicamente ajută pacienții să trăiască mai mult timp cu mai puține simptome și o calitate a vieții mai bună.

Mai avem un drum lung de parcurs. Sperăm că cercetările actuale și viitoare ne vor aduce și mai multe terapii aprobate și combinații de tratament mai bune pentru a îmbunătăți în continuare rezultatele pentru persoanele cu mielofibroză.

Există riscuri de înscriere la un studiu clinic?

Fiecare tratament medical are riscuri și beneficii. Studiile clinice nu fac excepție.

Studiile clinice sunt foarte importante. Sunt singura modalitate prin care medicii pot descoperi noi și îmbunătățite tratamente pentru cancer. Pacienții în studii primesc cel mai bun management al îngrijirii.

Riscurile sunt diferite pentru fiecare studiu individual. Acestea ar putea include reacții adverse specifice ale medicamentului investigat, lipsa beneficiilor terapiei și alocarea la placebo.

Trebuie să semnați un consimțământ informat pentru a vă înscrie la un studiu clinic. Acesta este un proces îndelungat cu echipa de cercetare. Echipa dumneavoastră de asistență medicală va examina în detaliu și va explica toate riscurile și beneficiile pentru dvs.

Care sunt cele mai bune metode de a preveni progresia mielofibrozei?

Încă nu se știe cum putem afecta cu adevărat evoluția bolii. Urmărirea pe termen lung a datelor colectate din studiile COMFORT sugerează că tratamentul cu Jakafi poate dubla supraviețuirea generală comparativ cu cea mai bună terapie disponibilă la momentul respectiv.

Această constatare este oarecum controversată. Nu este clar dacă beneficiul de supraviețuire provine din progresia întârziată sau din alte beneficii, cum ar fi o nutriție îmbunătățită după contracția splinei.

Există un remediu pentru mielofibroză?

Cea mai bună șansă pentru controlul bolii pe termen lung este un transplant de măduvă, cunoscut și sub numele de transplant de celule stem. Se pare că vindecă unii pacienți. Este dificil de prezis cu certitudine.

Transplantul este o opțiune cu risc ridicat, cu recompensă mare. Este adecvat doar pentru anumiți pacienți care pot rezista rigorilor procesului. Medicul dumneavoastră vă poate sfătui dacă un transplant de măduvă este o opțiune adecvată pentru dvs. și poate coordona sesizarea unei echipe de transplant cu experiență pentru consultare.

Ivy Altomare, MD, este profesor asociat de medicină la Duke University și asistent director medical al rețelei de cancer Duke. Este o educatoare premiată, cu accent clinic pe creșterea gradului de conștientizare și acces la studiile clinice oncologice și hematologice în comunitățile rurale.